韓美藥品白血病新藥 ‘투스페티닙’, 芟除竝用先行硏究… “廣範圍한 活性·安全性立證”

동아經濟
入力 2024年 4月 10日 00時 40分

코멘트: 個

좋아요: 個

코멘트: 個

파트너社 앱토즈, 투스페티닙 芟除竝用計劃發表
世界的인 學會發表日程包含… 來年先行硏究結果公開
誘導化學療法不適合 AML 患者對象 1次治療劑開發目標
앱토즈 會長 “이처럼 廣範圍한 活性 보이는 藥物 거의 없다”

韓美藥品은 急性骨髓性白血病(AML, acute myeloid leukemia) 治療革新新藥으로 선보인 ‘투스페티닙(Tuspetinib)’이 優秀한 安全性과 廣範圍한 活性立證에 힘입어 芟除竝用療法(투스페티닙, 베네토클락스, 저메틸話題) 先行(파일럿) 硏究에 使用될 豫定이라고 9日 밝혔다.

투스페티닙을 開發中인 韓美藥品 파트너業體 앱토즈는 最近經營實績發表에서 투스페티닙에 關한 進展된 臨床데이터와 向後主要計劃을 公開했다고 한다. 투스페티닙은 骨髓性惡性腫瘍에 作用하는 主要 키나아제를 差別化된 패턴으로 標的하는 革新新約이다. 하루 1回投與하는 經口用治療劑로 開發되고 있다.

앱토즈는 臨床 1/2床에서 170名 넘는 重症再發性 또는 不應性(R/R) AML 患者가 투스페티닙 單獨 또는 베네토클락스(VEN)과 竝用投與를 받았다고 傳했다. 臨床 2床勸奬容量인 투스페티닙 80mg 單獨療法에서는 VEN 治療經驗이 없는 患者의 36%가 完全觀海(CR) 또는 部分的血液學的回復을 同伴한 完全觀海(CRh)를 보였고 卓越한 安定性 프로파일을 確認했다고 한다. 完全觀海는 完治를 의미하지는 않지만 治療後疾病의 모든 症狀이 없어져 疾病與否를 感知하지 못하는 狀態를 말한다.

또한 再發 또는 不應性(R/R) AML 患者를 對象으로 투스페티닙과 VEN을 竝用했을 때 VEN 治療經驗與否와 關係없이 優秀한 安全性 프로파일과 藥물 反應을 確認했다고 앱토즈는 說明했다.

特히 투스페티닙 投與時注目할 만한 副作用이나 다른 同一系列藥물에서 觀察되는 典型的인 毒性反應은 나타나지 않았고 다양한 遺傳子突然變異를 지닌 AML 患者全般에 걸쳐 廣範圍한 活性을 보였다고 한다.

앱토즈는 芟除竝用療法硏究 및 開發日程도 共有했다. 2024 유럽血液學會(EHA)에서 투스페티닙과 VEN 竝用療法關聯 데이터를 發表하고 올해 여름에는 AML 患者를 對象으로 芟除竝用療法先行硏究를 開始한다는 計劃이다. 이어 2024 美國血液學會(ASH)에서 芟除竝用療法先行硏究初期效力 및 安全性 데이터를 發表할 豫定이다.

來年에는 2025 유럽血液學會에서 芟除竝用療法에서의 투스페티닙 容量을 選定해 發表하고 先行硏究를 마무리할 計劃이다. 來年下半期에는 芟除竝用療法臨床 2床 및 3像을 開始한다는 腹案이다. 世界的인 學會多數日程이 包含된 計劃으로 向後集計될 투스페티닙 硏究 및 臨床 데이터에 對한 앱토즈의 自信感을 엿볼 수 있다.

윌리엄 라이스(William Rice) 앱토즈 創立者兼會長(CEO)은 “再發 및 不應性 AML 患者를 對象으로 투스페티닙 單獨 및 VEN 竝用投與 했을 때 투스페티닙은 다양한 類型의 AML 遺傳子突然變異發現患者들에서 刮目할만한 安全性과 廣範圍한 活性을 立證했다”며 “AML 患者의 70% 以上을 차지하는 FLT3 野生型患者軍에서도 同一한 프로파일을 確認했다”고 말했다. 特히 “現在開發中인 藥물 中 이처럼 廣範圍한 活性을 보이는 物質은 거의 없다”고 强調했다.

이어 윌리엄 라이스 會長은 “現在까지 臨床 데이터를 基盤으로 투스페티닙을 誘導化學療法이 適合하지 않은 새로 診斷된 AML 患者對象의 1次治療劑로 開發하기 위해 芟除竝用療法硏究를 計劃하고 있다”고 說明했다.

김민범 東亞닷컴 記者 mbkim@donga.com