[革新스타트업 in 홍릉] 아바타테라퓨틱스 “小兒稀貴難治病, 遺傳子로 治療”

東亞닷컴
入力 2022年 5月 19日 11時 55分

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“美國에서 工夫할 때 社會團體活動에 參加했다가, 現場에서 稀貴한 難治病을 앓는 어린이들을 만났습니다. 이 아이들은 難治病 때문에 아주 힘든 삶을 사는데 그나마도 오래 살지 못해요. 마음이 아팠습니다. 제가 社會의 所重한 支援을 받아 博士工夫를 한 만큼, 제 知識과 經驗을 社會에 還元해 바람직한 價値를 만들 方法을 찾았습니다. 그래서 人工知能基盤遺傳子治療劑 플랫폼 아바타테라퓨틱스를 세웠어요.”

조승희 아바타테라퓨틱스 代表가 紹介한 創業動機다. 그는 한동대學校 컴퓨터工學科生命科學專攻을 거쳐 成均館大學校醫科大學에서 김경규 敎授 아래 碩士過程을 밟으며 巨大分子(Macromolecule, 生物의 特性을 附與하는 細胞의 한 材料)構造力學을 배웠다. 이어 美國으로 떠나 워싱턴 大學校에서 巨大分子의 治療劑로서의 可能性을, 미네소타 大學校에서 바이오 素材를 效率 좋게 生産할 化學工程과 巨大分子構造를 硏究해 博士學位를 받았다. 마이크로바이옴(사람 몸에 있는 微生物) 博士硏究員으로 일하다가 우리나라로 돌아온 그가 바람직한 價値를 만들 技術로 選擇한 것이 ‘遺傳子治療劑’다.

遺傳子治療劑는 任意로 加工한 治療遺傳子 벡터를 遺傳子運搬體에 실어 患者에게 投與, 疾病을 緩和하고 治療하는 技術이다. 疾病을 일으키는 遺傳子를 正常遺傳子로 編輯하거나, 正常遺傳子를 補充하는 原理다.

“制限된 環境에서 遺傳子는 바꾸거나 補充可能해요. 遺傳子缺陷을 갖고 태어난 患者에게 遺傳子增幅과 編輯, 抑制技術을 活用해 正常遺傳子를 補充·編輯하면 됩니다. 여러 臨床結果로 證明된 것은, 遺傳子運搬體와 벡터의 組合을 잘 構成하면 遺傳子治療가 安全하다는 點입니다. 몇 가지 事例를 除外하면 우리 몸에 副作用이나 內省等問題가 적어요. 이미 海外醫療界는 20年前부터 遺傳子治療技術을 硏究하고 安全性을 檢證했어요. 適用範圍도 넓습니다. 遺傳子治療劑에 活用할 플랫폼 技術이 發展하면, 稀貴病 뿐만 아니라 알츠하이머 疾患이나 癌도 遺傳子治療劑의 對象이 될 수 있습니다.”

그는 遺傳子治療劑先進國美國에서 工夫하다가 2008年, 同僚로부터 ‘巨大分子를 지혜롭게 쓰면 遺傳子治療에 椄木可能하다’는 主張을 듣고 硏究를 始作했다. NAS(National Acedemy of Science, 美國科學學會) 멤버 레이첼 클레빗(Rachel Klevit) 敎授와 HHMI(Howard Hughes Medical Institute, 하워드 휴즈 醫學硏究所) 멤버 닝 젠(Ning Zheng)敎授, AAAS(American Association for the Advancement of Science, 美國科學振興回) 멤버 래리 와켓(Larry Wackett)敎授와 物理化學者 김경규 敎授等世界에 이름을 알린 著名한 硏究者들이 그의 指導役인 것도 幸運이었다. 조승희 代表는 그들에게 先進化學과 物理, 遺傳子 엔지니어링 技術을 배웠다

“只今까지 나온 遺傳子治療劑에는 非特異的發現을 包含해 많은 問題가 있었어요. 이것을 우리나라 最初의 人工知能 벡터 設計技術과 DOE(實驗計劃法) 工程으로 解決할 것입니다. 아바타테라퓨틱스 任職員과 파트너 企業의 專門人力들은 稀貴難治病診斷, 거기에 알맞은 次世代遺傳子治療劑의 設計·生産·精製·分析等 모든 서비스를 提供할 力量을 갖췄어요.

먼저 파트너 機關과 함께 稀貴難治病인 'LSD(리소좀 蓄積障礙, Lysosomal Storage Disorder)'의 診斷과 遺傳子治療劑設計·生産·投與를 硏究한, 우리나라 最初의 事例를 만들 거에요. 旣存의 맞춤型醫學보다 進步한 精密醫學의 事例로도 볼 수 있습니다. 이런 小兒稀貴疾患의 事例를 모아 맞춤型遺傳子治療劑 플랫폼을 高度化하면, 癌과 癡呆처럼 人類를 괴롭힌 疾病에 遺傳子治療劑를 適用할 날을 앞당길 것입니다.”

癌이나 神經疾患等通商疾患은 商業性이 있기에 硏究가 活潑히 이뤄졌다. 治療劑도 有機化合物이나 蛋白質或은 抗體設計·精製技術等 오래 前부터 쓰던 藥物設計技術로 硏究開發可能하다. 反面, 稀貴疾患은 患者數가 적어 硏究가 잘 이뤄지지 않았다. 專門人力도, 治療劑도 적다.

조승희 代表는 遺傳子編輯, 增幅과 小車技術을 써서 遺傳子缺陷의 根本原因을 改善하면 稀貴疾患을 緩和或은 治療可能하다고 말한다. 7,000個가 넘는 稀貴疾患의 原因大部分(藥 80%)은 遺傳子序列의 變動 때문에 일어나는 것으로 알려졌다. 따라서 遺傳子技術로 治療劑를 만들면 稀貴疾患患者의 治療를 돕는다. 나아가 ▲患者의 삶의 質을 높이고 ▲健康保險의 財政을 確保하며 ▲制約産業의 發展을 이끌 수 있다고 말한다.

“稀貴疾患을 앓는 患者들은 비싼 治療劑를 써야 합니다. 한 稀貴疾患治療劑의 價格은 無慮 20億 원이나 해요. 우리나라는 2001年부터 稀貴難治性疾患者의 醫療費를 支援하는 國民健康保險算定特惠制度를 運用中이지만, 患者의 醫療費負擔을 줄이는 데에는 限界가 있습니다. 治療劑價格이 비싸니 自然스레 健康保險料의 財政狀況도 나쁘게 만들고요.

診斷技術이 發展하면서 새로운 稀貴疾患이 꾸준히 發見됩니다. 이런 稀貴疾患의 診斷, 治療方法을 硏究하는 데에는 最小 1年以上 걸려요. 患者에게 가장 알맞은 藥物介入의 時點을 놓치기 일쑤입니다. 같은 理由로 製藥會社도 稀貴疾患의 新藥開發과 生産을 어려워해요. 人工知能遺傳子治療劑 플랫폼 組合이 이들 問題를 相當部分解決할 것으로 期待합니다.”

아바타테라퓨틱스의 硏究 가운데 主力인 AAV(Adeno-associated virus, 아데노附屬바이러스) 系統遺傳子治療劑의 파이프라인(硏究過程)은 크게 두 가지다.

먼저 遺傳的眼球疾患 ‘LCA10(Leber’s Congenital Amaurosis type 10)’系統의 타겟 治療劑다. 눈이 빛을 感知하지 못해 視角을 잃는 病이다. 이 疾患에 有效한 遺傳子治療劑는 이미 있으나, 生産費用이 비싸다. 조승희 代表는 協力企業과 함께 새로운 遺傳子編輯戰略을 活用한 治療劑를 硏究開發한다.

앞서 例로 든 神經系統의 大使疾患, LSD 患者의 期待壽命은 10年內外에 不過하다. 아바타테라퓨틱스는 이 疾患에 적합한 運搬體를 만들려 人工知能으로 免疫回避 캡시드 候補物質을 獲得, 여러 實驗을 展開中이다. 神經細胞에만 治療遺傳子 벡터가 作動하는 細胞特異的 프로모터 合成技術을 適用해 副作用을 最小限遺傳子治療劑를 만든다.

“파트너 企業, 機關과 함께 올해, 늦어도 2023年上半期 안에 高品質遺傳子治療劑의 前臨床事例, 或은 與件에 따라 臨床事例를 公開할 豫定입니다. 이를 根據로 2024年下半期에 臨床實驗을 始作할 거에요. 遺傳子缺陷與否를 診斷하는 企業과도 일찌감치 協業中입니다. 우리나라는 優秀한 醫療人이 많은 醫療强國인데다, 尖端病院을 包含한 醫療産業基盤도 튼튼해요. 遺傳子治療劑産業의 根幹인 化學·物理·에너지·素材·機械科學의 基盤도 美國과 獨逸等先進國과 견줄 水準입니다.

아바타테라퓨틱스와 파트너 企業의 硏究에 政府의 政策, 投資가 이어지면 短時間에 美國과 유럽 等遺傳子治療劑先進國水準의 力量을 갖출 것으로 豫想합니다. 自然스레 다른 産業群의 일자리 創出을 包含한 肯定效果도 낼 거에요.”

아바타테라퓨틱스는 2020年 9月門을 연, 채 두 살도 되지 않은 스타트업이다. 게다가 遺傳子治療劑라는 흥미롭지만, 어려운 分野를 다룬다. 經營經驗 없이 硏究者로 살아온 조승희 代表가 어떻게 스타트업을 세우고 成果를 냈을까. 그는 파트너 醫療機關과 企業, 서울바이오허브와 홍릉 强小硏究特區의 도움을 받아 難關을 헤쳐나왔다고 말했다.

“연세대학교와 成均館大學校醫科大學, 경북대학교와 툴젠 等 여러 파트너와 함께 協業體系를 만들었어요. 德分에 遺傳子治療劑의 設計와 生産이 可能한 硏究室과 工場을 確保했고 여러 認證과 許可도 받았어요. 海外의 다양한 遺傳子治療企業과도 硏究人力交流와 協業을 이어갑니다.

아바타테라퓨틱스를 세우고 나서 많이 苦悶했어요. 힘든 點이 많았습니다. 먼저 硏究人力과 施設을 確保해야 했는데, 草創期인 우리나라 遺傳子治療劑市場에서 人材를 찾아 涉外하는 것이 어려웠습니다. 社內福祉와 인센티브 制度等人材採用과 維持方案, 스타트업 經營戰略을 세우는 것도 如干 힘든 일이 아니었습니다.

홍릉 强小硏究開發特區와 서울 바이오허브로부터 支援을 많이 받았어요. 機器使用, 敎育은 勿論人工知能運搬體硏究에 必要한 클라우드 컴퓨팅 서비스도 支援 받았습니다. 스타트업을 이끌 때 必要한 經營 컨설팅도 要緊했어요. 實證과 規制硏究에서도 많은 도움을 받았습니다.”

홍릉 强小硏究特區와 파트너 企業·機關의 도움을 받아 시드 投資를 誘致한 조승희 代表는 곧 시리즈 A 投資를 準備한다. 遺傳子治療劑硏究開發成果를 土臺로 2022年以後 아바타테라퓨틱스를 이끌 計劃도 밝혔다.

“올해 할 일이 正말 많습니다. 먼저 遺傳子治療劑 플랫폼을 完成하는 데 速度를 낼 것입니다. DOE와 人工知能을 活用해 公正效率을 높이고 있어요. 2023年에는 會社의 業務效率을 높이고 優秀한 人力을 充員해 CGMP(美國 FDA가 認定한 醫藥品品質管理基準) 水準의 遺傳子治療劑素材生産工場을 만들고 多品種少量生産을 願하는 企業에 供給할 거에요.

只今構築中인 疾患 파이프라인에 特異的인 合成促進者와 人工知能設計基盤合成 캡시드(바이러스의 껍질을 構成하는 蛋白質) 開發도 마무리해 特許를 出願할 것입니다. 勿論小兒稀貴難治病患者, 治療擔當敎授와 病院과 자주 疏通하며 이들의 要求事項을 듣고 製品設計에 反映할 거에요.

저희 目標는 醫療界와 緊密히 協力해 患者의 稀貴疾病을 迅速히 診斷하고, 가장 알맞은 때에 藥物로 介入해 治療效果를 높일 遺傳子治療劑를 設計·生産하는 것입니다. 이 過程을 單純, 精密化해 新藥의 價格을 낮출 거에요.

亞타바테라퓨틱스는 稀貴難治病으로 苦痛 받는 患者들, 特히 어린이나 靑少年患者를 保護하고 治療하고 싶습니다. 나아가 重症難治性疾患의 新藥價格도 낮춰 患者의 삶의 質을 더 좋게 만들고, 患者 한 名當年間數億 원씩 所要되는 社會的費用을 낮추는 데 앞장서겠습니다.”

東亞닷컴 IT 專門 차주경 記者 racingcar@itdonga.com